Apie 2022 SMA pacientai galėjo pasinaudoti vaistų programa. Paklausėme prof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Varšuvos medicinos universiteto Neurologijos skyriaus ir klinikos vadovė

Neseniai Lenkijoje turėjome vaistų programą pacientams, sergantiems SMA. Ar visi pacientai juo naudojasi, ar yra kitų, kurie neturi prieigos?

Vaistų programa pacientams, sergantiems stuburo raumenų atrofija, veikia nuo 2022 m. sausio mėn., tačiau dėl būtinų procedūrų ji iš tikrųjų buvo pradėta tų metų balandį. Pagal programos nuostatas mūsų gydytojai turi teisę gydyti visus SMA sergančius pacientus:nėra jokių apribojimų nei dėl ligos tipo, nei dėl paciento amžiausa. Tai puiki situacija, nes be gydymo SMA ši liga progresuotų, o jau iš klinikinių tyrimų ir pirmosios patirties žinome, kad mūsų vartojamas vaistas gelbsti pacientų gyvybes, gerina motorines funkcijas ir efektyvumą.

Kiek žmonių buvo įtraukta į narkotikų programą?

Tikslaus SMA pacientų skaičiaus Lenkijoje nežinome. Jau daugelį metų mano vadovaujamoje klinikoje vedamas registras rodo, kad šiuo metu turime per 800 pacientų, skaičiuojama, kad iš viso yra apie 1000 pacientų. lyginant su kitomis Europos šalimis), esame 2 ar 3 vietoje – nors yra šalių, kurios turėjo prieigą prie narkotikų 2 metais anksčiau nei mes. Tai įrodo milžiniškąneurologų ir vaikų neurologųmobilizaciją ir išskirtinai veiksmingą procedūrų eigą įtraukiant pacientus į vaistų programą. Tai didžiulė sėkmė. ​​

Na, kaip atsitiko, kad vaistų programa buvo pradėta taip greitai ir ši sėkmė buvo pasiekta per tokį trumpą laiką?

Tikriausiai visi tyliai užduodame šį klausimą. Manau, kad suveikė keli elementai. Visų pirma, medikų bendruomenė žinojo, kad stuburo raumenų atrofija yra labai rimta, progresuojanti liga, nuo kurios iki šiol nebuvo galima išgydyti. Ir staiga pasirodė galingas ginklas kovoti su SMA – apie tokią situaciją svajoja kiekvienas gydytojas. Jūs turėjote jį naudoti.

Antra: turėjome gerai organizuotą pacientų fondą, kuris labai prisidėjo skleidžiant žinias apie SMA irtaip pat organizuojant ankstyvą gydymą – prieš kompensuojamiesiems vaistams pasirodant Lenkijoje, SMA fondas daug pacientų išsiuntė į užsienį, o tai taip pat suteikė mums pirmąją patirtį su nauju gydymu.

Taip pat turiu pabrėžti, kad buvo daug geros valios iš Sveikatos apsaugos ministerijos ir Nacionalinės sveikatos fondo pusės, kurios dėka procedūros buvo pradėtos greitai ir efektyviai. Tikrai visi darė viską, ką galėjo, kad vaistų programa SMA pacientams būtų pradėta veikti kuo greičiau. Tai didelis pasitenkinimas mums visiems, juolab kad matome šio gydymo rezultatus.

Poveikis turėtų būti įspūdingas….

Taip. Jei iš suaugusiojo, sergančio SMA (nes savo klinikoje gydau tik suaugusius ir vyresnius vaikus), išgirstu, kad jis pirmą kartą gyvenime turi drąsos kurti planus, o vėlesnių apsilankymų metu išgirstu, kad jis šiuos planus įgyvendina. , tai tikrai, po kelių dešimtmečių stebint pacientus, kurių būklė neišvengiamai pablogėjo, tai yra nuostabus pokytis.

Gydymo poveikis yra įspūdingas, nors, žinoma, jūs turite tai gerai suprasti. Jei vaisto duosime vaikui, kuris dar neturi simptomų arba turi jų nedaug, pagerėjimas yra puikus – vaikas, kuris genetiškai buvo „pasmerktas“ labai sunkiai ligos eigai, vystosi tinkamai iržaidimų aikštelės neįmanoma atskirti nuo sveikų bendraamžių.

Vyresnio amžiaus žmonėms, sergantiems labiau pažengusia liga, SMA sukeltų pokyčių pakeisti nepavyks, tačiau matome ligos progresavimo slopinimą, kuris jau yra sėkmingas, bei pagerėjimą, kuris didėja su vėlesnėmis vaisto dozėmis.

Kokius jų veikimo pokyčius pastebi pacientai? Ar gerėja jų gyvenimo kokybė?

Taip, jūs galite tai pamatyti plika akimi. Kartais tai taurės pakėlimas, kartais vienas vis dar einantis žmogus per tam tikrą laiką gali pajudėti 30-50 metrų toliau. Tai pasiekimai, kurie sveikam žmogui atrodo smulkmena, tačiau tam, kurio liga iki šiol buvo labai ribota, tai didžiulis gyvenimo kokybės pagerėjimas.

Yra dar vienas aspektas, kurio nereikėtų pamiršti: beveik kiekvienas, turintis SMA, reikalauja artimo žmogaus priežiūros. Jo būklės pagerėjimas reiškia, kad dabar globėjas gali grįžti į darbą arba pasirūpinti savo sveikata.

Kaip turėtų atrodyti koordinuota SMA sergančio paciento priežiūra, kokie specialistai turėtų būti įtraukti į šios ligos gydymą?

Suderinta SMA sergančio paciento priežiūra reiškia, kad reikia daug specialistų. Esant stuburo raumenų atrofijai, nors liga pažeidžia tik raumenis, , iš tikrųjų raumenų nykimas sukelia daugelio gyvybinių funkcijų sutrikimus . Pacientui reikalinga reabilitacija, labai specializuotas ortopedinis gydymas, galbūtreikalinga kvėpavimo takų priežiūra, plaučių priežiūra – įskaitant ventiliatoriaus palaikymą, gali prireikti mitybos, logopedinės, foniatrinės, pedagoginės priežiūros – galima be galo keisti. Dėl to pacientas eina nuo durų iki durų, o tai sunku ne tik pandemijos metu, bet ypač dabar.

Apie ką mes svajojame sumažinti būtinų apsilankymų skaičių. Norime iš paciento šeimos nuimti susitikimų pas kitus specialistus naštą,norime, kad pacientu rūpintųsi žmogus, turintis išsamių žiniųapie paciento poreikius. Kol kas šį vaidmenį bent iš dalies atlieka vaistų programa, nes dalis konsultacijų yra įtraukta į vizitus, susijusius su vaisto vartojimu.

Ar yra tikimybė, kad greitai bus įvesta koordinuota priežiūra?

Žinoma, yra galimybė. SMA bendruomenė – tai grupė žmonių, kuriems labai nepatinka žodis „neįmanoma“. Tačiau žinome, kad Lenkijos sveikatos apsaugos sistemos žmogiškųjų išteklių nepakanka. Optimalus integruotos priežiūros modelis nėra kažkas, ko galima sukurti per kelis mėnesius, ypač esant dabartinei situacijai.

Šalies uždarymas buvo būtinas ir išgelbėjo mus nuo susirgimų, tačiau tai tikrai apsunkino pacientų kasdienę ambulatorinę reabilitaciją. Iki šiol programa buvo vykdoma nepaisant pandemijos, buvo skiriami vaistai – tai buvo mūsų prioritetas. Kol kas nežinome, ką atneš kiti mėnesiai, bet tikrai padarysime viską, kad pacientų, sergančių SMA, būklė gerėtų.

Dėkojame už pokalbį

Mūsų ekspertasprof. dr hab. n. med. Anna Kostera-Pruszczyk, Varšuvos medicinos universiteto Neurologijos skyriaus ir klinikos vadovė.

Kategorija:

Genetinės ligos